Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征患儿的和安全性

Guadecitabine是二代较低第一组蛋白制剂，其活性特异性地西他丰的体内暴露整整较静注地西他丰的高约。化疗甲状腺病变反常性疾病需要更有效的较低第一组蛋白制剂。数据分析人员开展一2期的随机化、持续性数据分析，招集入籍18岁的各风险层面的甲状腺病变反常性疾病或慢性红细胞白血病病患，要求受试病患既往从未有别于过较低第一组蛋白制剂化疗或较低第一组蛋白制剂化疗后入院/难治性。将病患按1：1随机周一60mg/m2或90mg/m2第一组，28天一疗程，前5天用药。主要分析指标是整体而言纾缓率。2012年7同年9日-2014年4同年7日，共有招集了105位病患，其之中55位（52%）周一60mg/m2(28实有为首次化疗和27实有为较低第一组蛋白制剂化疗后入院或难治性疾病)，50位(48%)周一90mg/m2(23实有和27实有)。有3实有(3%）从未拒绝接受数据分析化疗，被除去。之中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。有所不同剂量第一组取得整体而言纾缓的病患比实有无显著差异(60 mg/m2第一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2第一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次化疗的病患之记事25位(51%，95% CI 36-66)、53位入院或难治性病患之记事23位(43%，30-58)病患取得了整体而言纾缓。两第一组最少用的3级及以上的不良血案有血小板提高症(60mg/m2第一组 22/53[41%]、90mg/m2第一组 28/49[57%])、之中性红细胞提高(21[40%]、25[51%])、疾病(25[47%]、24[49%])、发热性之中性红细胞提高(17[32%]、21[43%])和中风(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病患死于不良血案(60mg/m2第一组 4实有、90mg/m2第一组 3位；1位为首次化疗、6位为入院性/难治性)。2实有幸存者被相信与化疗有关(两第一组各一实有)。Guadecitabine主要用途之中/高危甲状腺病变反常性疾病病患的依赖性都能。对目前的较低第一组蛋白制剂化疗不敏感性的病患或可有别于Guadecitabine化疗，60mg/m2，连续用药5天。早期出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系罗斯中医（MedSci）原创编译，转载需授权！